CAR-T疗法遭遇重大挫折

橙色雨丝

CAR-T，即嵌合抗原受体T细胞疗法，是很多复发难治的白血病和淋巴瘤患者的希望所在。在美国，与NCI合作的Kite Pharma，与Celgene合作的Juno，与宾夕法尼亚大学合作的Novaris，是CAR-T技术的三剑客，各自有各自的绝活，武功远远超过其他人。不过，Juno这两年有点走背字，在采用JCAR015产品治疗B急淋的ROCKET二期临床试验中，去年有两位患者因为脑水肿而死亡，为此FDA曾暂时叫停了该试验。后来，Juno将原因归结为在预处理方案中用了氟达拉滨，并决定此后预处理只用环磷酰胺，于是FDA重新放行。但是，今年以来又有三名患者死于脑水肿，显然，不能再让氟达拉滨背锅了，近日，Juno宣布停止JCAR015产品的开发，终止相关的临床试验。不过，Juno的另外几个CAR-T产品的开发以及与淋巴瘤相关的临床试验还将继续进行。

CAR-T疗法主要有两个方面的副作用，一个是细胞因子风暴，因为通常来的猛烈而迅速，所以最初患者都是在ICU里接受CAR-T治疗的，为的是方便抢救。现在，细胞因子风暴已经基本上可以用IL-6拮抗剂和激素来控制，很少有人需要送到ICU抢救了。第二个副作用是中枢神经系统毒性，到目前为止，对这种毒性发生的机制还不是很清楚，应对的措施也不完善。不过，在众多的CAR-T试验中，发生严重的脑水肿并致命的只有Juno的试验，有专家推测可是有如下原因：1）产品设计问题，共刺激分子的选择有所不同；2）生产流程问题；3）对出现中枢神经症状后处理不及时。不管原因到底是什么，对准备参加CAR-T试验的淋巴瘤患者有如下的启示：

首先，CAR-T目前还只是一项试验性技术，存在很大的不确定性和风险；其次，国内做CAR-T产品的公司鱼龙混杂良莠不齐，目前尚没有脱颖而出并执牛耳者，在选择的时候要非常谨慎；第三，CAR-T技术本身固然重要，但是相关副作用和临床急症的处理经验也同样重要，要尽量选择在综合性三甲医院参加这样的试验。

刘扬

还以为多了一个希望，希望能早点完善

部长

一直挺关注这个

c76de

密切关注接下去的cart趋势

绿原

我爸的主任昨天还说让考虑这个疗法，唉，接下去怎么治疗呢

L1952MY

各地都在宣称能cart了

wallcoo

绿原 发表于 2017-3-8 10:51
我爸的主任昨天还说让考虑这个疗法，唉，接下去怎么治疗呢

你们现在准备怎么治疗呢？我们也是六疗后大肿块控制不住，目前在用来那度胺维持试试。

雕口一间

有总比没有好，需要时间积淀。

「小谢」

希望cart 越来越好，给病友多一条路选择，感谢一直在为淋巴瘤研究做出贡献的人们！

顽一石

持续关注

绿原

wallcoo 发表于 2017-3-8 14:07
你们现在准备怎么治疗呢？我们也是六疗后大肿块控制不住，目前在用来那度胺维持试试。
...

私信你了

wallcoo

绿原 发表于 2017-3-8 21:28
私信你了

看不到私信啊？

小鸟公园

楼主，美国Car-T是否比中国要成熟很多？看到中国普遍找传统治疗无效的病人做临床，美国是否

橙色雨丝

小鸟公园 发表于 2017-3-12 19:48
楼主，美国Car-T是否比中国要成熟很多？看到中国普遍找传统治疗无效的病人做临床，美国是否 ...

在美国也仅限于复发难治的白血病和淋巴瘤，预期寿命不超过两年的才可以入组CAR-T的临床试验。

小鸟公园

橙色雨丝 发表于 2017-3-13 08:09
在美国也仅限于复发难治的白血病和淋巴瘤，预期寿命不超过两年的才可以入组CAR-T的临床试验。 ...

谢谢，昨天也和瑞金医院赵主任聊了下各种治疗方案，她的意见和你也是一样。妈妈生病，我也从一开始什么都怀疑什么，到现在越来越理性的对待治疗。
btw，您的帖子真的很好，帮助我们更客观全面地了解疾病，和医生沟通也更加有效。谢谢！