Venetoclax首遭沉重打击

橙色雨丝

Bcl-2抑制剂Venetolcax（商品名Venclyxto）前一段时间非常火爆，分别被美国FDA和欧洲EMA批准用于存在del（17p）或TP53突变的复发难治的慢淋，针对其它类型的淋巴瘤及白血病的临床试验也在积极开展之中，看上去有些势不可挡的趋势。但是，Venetoclax最近在英国遭受了重创，情况是这样的：英国的NHS，即National Health Service，大概是欧洲乃至世界上最好的医疗保障系统，国外民意调查中显示国民满意度最高，相当于我们的医保，但是比我们的医保大约好一百倍。进入了NHS的患者基本上不用掏什么钱就可以使用最好的药物和接受最先进的治疗。那么，哪些药物是NHS覆盖的呢？这是由一个简称为NICE的机构负责的，NICE就是National Institute for Health and Care Excellence，它组织专家组定期开会讨论和决定接受或拒绝哪些药物。2月份，NICE针对AbbVie/Roche的新药Venetoclax发布了一个指导性意见，拒绝将这个药纳入NHS的系统，主要理由包括：1）所有关于Venetoclax的证据均来自I期和II期的单臂试验，样本量小，没有对照；2）没有在英国开展过临床试验；3）入组患者的ECOG PS评分小于2，有可能肿瘤负荷小，不符合英国患者的实际情况；4）价格太高，28天一个周期每天400mg药物的费用是4789.47英镑外加增值税，会给医保系统造成过于沉重的负担。

其实，前三个理由都是虚的，真实的原因就是药卖的太贵！因为，NICE还同时拒绝将Venetoclax放进New Cancer Drugs Fund（抗癌新药基金）的报销范围内，这个基金设立的本意就是让患者能够先用上新药，等更多的临床数据出现后就会被NHS纳入，那么，连新药基金都不给报销，未来进入NHS的前景就非常堪忧了。

当然，英国患者也可以自己掏腰包买药，因为已经上市，不过，欧洲人基本上都是不存钱的，因为一直以来社会保障太好，没有存钱的必要性，能够负担这种水平药费的患者一定不会多。接下去，就看AbbVie／Roche肯不肯降价了，有过这样的先例，药厂让步，给出很大的折扣，NICE重新考虑后改变原来的决定。一切都是套路，关键就在于钱。药是好药，没有钱只能望洋兴叹，中外皆是如此！

给老子来个痛快

不过，欧洲人基本上都是不存钱的，因为一直以来社会保障太好，没有存钱的必要性，（唉，惭愧）

撒哈拉王子

财务毒性比药物毒性大啊。这个时候好像救世主难以出现，不管是盖茨癌症基金会还是其它大咖基金会，钱都去哪儿了？

顽一石

等待，等待！

保济玩♞

请问国内有用过这个药的医院吗？情况怎么样呢

陈小雅

请教雨丝大神，我母亲弥漫大B兼TP53缺失。四期RCHOP和两期DAEPOCH方案后PET显示PR。现在北人建议吃Venetoclax，301建议吃依鲁替尼+来那度胺+泼尼松（杨清明建议双CAR在等等更成熟在尝试）。拿到两个方案不知道那个方案更有优势？ 病人长期血小板低。求得您的指导，谢谢！

橙色雨丝

陈小雅 发表于 2017-7-24 11:17
请教雨丝大神，我母亲弥漫大B兼TP53缺失。四期RCHOP和两期DAEPOCH方案后PET显示PR。现在北人建议吃Venetocl ...

在慢淋的治疗上，Venetoclax和Ibrutinib都显示出可以绕过TP53信号通路而诱导肿瘤细胞凋亡的能力，不过这一点尚未在弥漫大B上得到充分证实；听说论坛上有复发难治的弥漫大B病友服用Venetoclax和Ibrutinib取得了非常好的效果。

朵儿

雨丝大神，请问骨髓侵犯90%是什么概念？您能解释一下吗？谢谢

橙色雨丝

朵儿 发表于 2017-7-24 17:41
雨丝大神，请问骨髓侵犯90%是什么概念？您能解释一下吗？谢谢

超过20%就算是白血病。