本帖最后由 橙色雨丝 于 2015-6-16 10:21 编辑
标题可能有些误导，其实我不想回答这个问题，也回答不了，只是想谈谈什么叫做“有效”。
有人说，“有效”就是把病治好了呗，不是很简单吗？其实，这个问题远比你想象的复杂。现代医学在评估一种新药或者是一种新的疗法是否有效的时候，有一系列的评估指标，最直观的就是总缓解率，即Overall Rate of Response（ORR），ORR的算法就是把CR（完全缓解）和PR（部分缓解）的病人数加起来除总病人数得出的百分比。但是ORR并不是全部，因为有些病人还会复发，所以我们还需要有关缓解时间的指标，比如说无事件生存率，即Event Free Survival（EFS），就是到一定时间点的时候（比如1年或者2年），有多少百分比的病人仍然处在完全缓解之中。另外一个很重要的指标是总生存率，即Overall Survival（OS），OS看的是到一定时间点的时候（比如3年或者5年），有多少的病人依然存活，不管他们是处在完全缓解状态还是复发后正在治疗的状态，也不管死亡的原因是原发病还是车祸等意外因素。
那么，这些数据怎么获得呢？一般都是要靠临床研究获得的。最可靠的临床研究数据应该是来自于前瞻性、多中心、随机对照的临床试验。前瞻性的意思是说以现在为起点追踪到将来的研究方法，在开始之前研究人员不知道会出现什么结果。多中心的意思就是说有多个医疗机构参加，以保证有足够大的样本数。随机对照的意思就是随机的将病人分配到试验组和对照组中，试验组用新药或者新的疗法，对照组用常规的药物或疗法。经过一段时间的随访（follow-up），这些数据就都有了，于是研究人员会把他们的研究成果发表在有关的医疗期刊上，供医学界共享。
听起来似乎也不复杂，对吗？不，搞临床研究其实是很复杂的，比如说伦理审查：试验组的病人明明已经病得不轻了，你却让他们去喝土豆汁、小麦汁，而不让做放化疗，如果无效人家会不会拿斧子砍你啊？药理试验、小动物试验、大动物试验做过了吗？另外，有效率的评估也很复杂的，前面说过一个ORR，其实还有一个ORR也很重要，那就是Objective Rate of Response，即客观缓解率。不要小看这个“客观”两字，因为这两个字代表结果是经过独立专家委员会评定的，比如说从CT上看是否CR或者PR需要两个影像学专家认可才行，如果两个人意见不统一，那么还要请第三个影像学专家做裁决。所以，不是老王说自己的瓜甜就一定甜，必须是老李和老张尝了以后发现的确甜才算数的。
前面说研究结果可以发表在医疗期刊上，但是正规的医疗期刊也不是什么文章都给你发表的。首先，编委都是业内的专家，甚至是至高的权威，临床试验的设计如果有问题，数据如果有猫腻，通常是逃不过他们的法眼的。如果编委恰好对这一个领域不大熟悉，他们就会委托这个领域的专家进行审核，这就是同行评审（Peer Review）。通过这个review文章才可能发表。
如果临床研究的数据非常好，新药或者新的疗法比现有的常规疗法效果明显高出一大块，那么就会引起很多人的兴趣，很多医疗中心就会效仿，期望能够复制你获得的结果，这叫做reproducibility，即可重复性。前一段时间日本干细胞专家小保方晴子就栽在这个上面，她在超NB的《科学》杂志上发表的关于STAP细胞的论文震惊了全世界，于是大家纷纷效仿，但是无论哪个实验室都做不出与她相同的结果，最后，她不得不出来承认数据做假，她本人身败名裂，她的导师上吊自杀。
但是，如果别人用你的新药或者新的疗法，也获得了同样的结果，证实比现有的规范上列举的药物和方法效果好很多，那可就不得了了，你的药物或者疗法就会逐渐成为各种医疗指南上推荐的一线方案，你的名字和论文就会不断的被别人提及和引用。拿血液肿瘤界来说，这几年由于效果很好的靶向药物的不断涌现，开始有人喊出“取消化疗”这个口号。可是，到目前为止，还没有任何一种类型的白血病和淋巴瘤可以完全脱离化疗，即便是有格列卫这种神药的慢粒到了急变期也需要化疗甚至骨髓移植来挽救。但是，如果有人真的证明某个中药药方能够替代化疗治疗血液病，并且有更好的效果，说实话这样的人给他十个诺贝尔医学奖也不过分。
中医，或者中药，或者某个偏方是否有效其实是个伪命题。任何药物或者疗法也不可能对所有类型的疾病100%的有效。真正应该问的是：如果我选择用中医治疗淋巴瘤，针对这种类型和分期，客观缓解率会是多少？2年无进展生存率会是多少？5年的总生存率会是多少？和化疗相比，在这些指标上中医治疗是否更优？相关的临床数据在哪里可以找到？
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