选择一款适合自己的CarT产品

猎豹刚哥

原创 猎豹刚哥 白雪世界cart之友 5天前
    CarT治疗是将T细胞工程化装上Car(chimeric antigen receptor T-cell immunotherapy)的一种全新的免疫治疗方法，自从2012年美国传奇少女艾米丽使用CarT治疗白血病(B一ALL)获得成功后，CarT治疗在肿瘤治疗中异军突出，尤其是血液肿瘤治疗中效果显著，让人们看到了征服肿瘤的希望。





   近年来，CarT治疗在中国也得到了迅速发展，效果也非常显者。但近2百家医院(近百家生物公司产品)开展临床实验也让许多病友面临选择困难。选择一家适合自己的CarT临床是非常关键的，也是病友提问题较多的。下面给大家提供几个维度作为选择的依据。





一、了解国内临床实验的管理特点:
     目前Cart治疗尚未国内上市，国内所有CarT治疗都是临床实验阶段，而我国临床实验是双轨制管理。
    一类是CFDA注册的临床实验，一类是卫健委注册的临床实验。
     CFDA注册的临床实验是药企以上市为目的发起的临床实验，一般入组人数少，要求苛刻，限制条件多，但个人支付费用也相对较少。
     卫健委注册的临床实验是研究者发起的临床实验，是以探索治疗效果与临床治疗新方法为目的。一般入组要求相对宽松，限制条件少，但需付一定费用。
     选择CFDA组首先要考虑四条:
①病情与病人状态是否符合入组条件。
②病人是有时间拖的起(入组筛查时间较长)。
③实验组治疗组合单一，是否能控制病情。
④后续治疗。
      而选择卫健委注册临床的病友则应更多考虑经济毒性。



二、了解产品的特点:
      近百家生物公司的产品存在着较大的产品差异化。深入了解产品的特点也是病友非常关键的功课。
1、产品的代际:CarT产品已经历了四代产品，目前，二代、三代、四代在市场上共存，各有优劣。
     第一代CarT没有共刺激区CarT细胞进入体内不能扩增，很快就衰竭了，治疗效果不佳。
第二代CarT使用了CD28或4一1BB共刺激区。
   CD28刺激T细胞激烈一些，CarT细胞扩增强烈，但衰竭也快，人称快CarT。
   4一1BB刺激T细胞温和而持久，人称慢CarT。
   快CarT治疗大肿块/高负荷病人效果明显，但由于衰竭快从而易复发。
   慢CarT持续时间长，但扩增温，有时对大肿块/高负荷有些力不从心。
   第三代CarT是由CD28/4一1BB双共刺激区组成，但由于CD28与4一1BB的平衡调校技术难度大，许多公司放弃了第三代回归第二代。
   第四代CarT是二代基础上加上一些基因因素。如敲除了CarT细胞上的PD1基因。
2、T细胞来源:根据T细胞来源又可分为:自体来源与异体来源。异体来源分为亲缘、脐带血、供者与通用型。
3、根据抗体来源可分为:鼠源抗体、羊驼源抗体、人源化抗体、全人源抗体。
4、根据靶出可分为:单靶CarT、双靶CarT、多靶CarT。
三、选择合适的医院
1、医院使用CarT的产品特点与技术储备。
2、医院临床实验的经验与数据。
3、医院综合救治实力。
4、临床实验的技术组合。
   希望以上的一些个人的体会能给病友一些的帮助，个人观点仅供参考。

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刚哥，牛逼

次递花开

学习了，非常有帮助！