FDA批准Poteligeo用于治疗Sézary综合征等两种罕见疾病

孔雀河

近日，美国食品与药物管理局（FDA）批准Poteligeo（mogamulizumab-kpkc）静脉注射疗法，用于在至少进行一次之前的系统性治疗后，治疗复发或难治性蕈样肉芽肿病（mycosis fungoides，MF）或者Sézary综合征（Sézary syndrome，SS）成人患者。这项批准为MF患者提供了新的治疗选择，同时是FDA首次批准专门针对SS的药物。

“MF和SS是罕见、难以治疗的非霍奇金淋巴瘤类型，这项批准解决了这些患者的未满足医疗需求，”FDA肿瘤学卓越中心主任兼FDA药物评估和研究中心血液及肿瘤产品办公室代理主任Richard Pazdur博士说，“我们致力于继续加快这类靶向疗法的开发和审查，为患者提供有意义的治疗。”

非霍奇金淋巴瘤是一种始于淋巴细胞的癌症，淋巴细胞是人体免疫系统的一部分。

MF和SS是非霍奇金淋巴瘤的两种类型，在这两种疾病中淋巴细胞会癌变并影响皮肤。MF约占所有皮肤淋巴瘤的一半，会引起发痒的红色皮疹和皮肤损伤，并会扩散到身体其他部位。SS是一种罕见形式的皮肤淋巴瘤，会影响血液和淋巴结。

Poteligeo是一种结合到某些癌细胞上CCR4蛋白质（CC趋化因子受体4型）的单克隆抗体。

此次批准以一项包括372名复发性MF或SS患者的临床试验为基础，试验中患者接受Poteligeo或一种被称为vorinostat的化疗治疗。与接受vorinostat治疗的患者（中值为3.1个月）相比，接受Poteligeo治疗患者（中值7.6个月）的无进展生存期（癌症没有生长的情况下患者存活的时间）更长。

Poteligeo治疗的最常见副作用包括皮疹、输注相关反应、疲劳、腹泻、肌肉骨骼疼痛和上呼吸道感染。

Poteligeo治疗的严重警告包括皮肤毒性风险、输注反应、感染、自身免疫问题（免疫细胞攻击体内其他细胞或器官）和该药治疗后使用捐献干细胞（同种异体）的干细胞移植并发症。

FDA授予这项申请优先审查和突破性疗法资格认定。Poteligeo还获得了孤儿药资格认定，该资格认定为辅助和鼓励罕见病药物开发提供了激励。

FDA将Poteligeo的批准授予Kyowa Kirin公司（Kyowa Kirin, Inc.）。

（转自中国罕见病网）

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