BPDCN

橙色雨丝 · 发表于 2018-10-8 11:27:29

本帖最后由橙色雨丝于 2020-8-31 13:33 编辑

Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm（母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤，以下简称为BPDCN）是一种非常罕见的疾病，在WHO造血和淋巴组织肿瘤分类2001年版中，被命名为“母细胞性NK细胞淋巴瘤”，所以，至今还有人把它当作是原发皮肤淋巴瘤的一个亚型。后来，证据显示这类肿瘤的细胞来源是浆细胞样树突状细胞的前体，于是，在WHO分类系统2008年版中将其更名为“母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤”，放在了AML（急性髓系白血病）的大项下面。然而，鉴于其独特的临床表现、疾病进程和生物学特性，在最新的WHO 2016年修订版中BPDCN正式的被当作是髓系肿瘤下面一个独立的分型。

综上所述，严格地说BPDCN现在已经不能算是一种淋巴瘤，不过，考虑到先后有一些BPDCN的患者或家属到论坛上求助，这里对这种疾病做个简单介绍，希望能够起到一点提示的作用。

BPDCN是一种高侵袭性的疾病，到目前为止，没有标准的治疗方案，在临床实践中各种方案都进行过尝试，包括急性髓系白血病方案，急性淋巴细胞白血病方案和淋巴瘤方案，但在总的来说效果都不好，预后很差，各种临床研究报告的中位总生存期大约是8-14个月。

从病理诊断的角度来说，在免疫分型上BPDCN有一个很好记的特点：CD123456，具体说就是肿瘤细胞通常是CD123+/CD4+/CD56+，当然，某些其它的髓系肿瘤也可以表达这几个抗原，而且一部分BPDCN患者会并发MDS/CMML，所以在做鉴别诊断的时候可能还需要其它一些分子标记物。不过，CD123大概是最具有提示性意义的，BPDCN的肿瘤细胞100%会表达这个抗原。

从临床表现来看，对绝大多数患者来说，皮肤受累是最初的表现形式。但是，千万不要对此掉以轻心，因为几乎所有患者，或早或晚，疾病都会累及三个系统：皮肤，骨髓和淋巴结。虽然可以根据确诊时疾病累及的范围做一个初步的分期，但实际上这种分期几乎不具有什么预后意义，因为即使是最初只有皮肤病变的患者，预后也一样的差。

从本质上说BPDCN是一种髓系肿瘤，所以在治疗上倾向于用AML的方案，即标准的3+7方案，但是目前看起来效果欠佳。有一些中心报告说用淋系肿瘤的方案，例如HyperCVAD/MA，取得了很高的总缓解率（80%），但是复发率极高，中位总生存期仍然只有两年左右。所以，不管用什么诱导方案，强烈建议在首次缓解后（CR1）桥接异体干细胞移植，这是到目前为止唯一具有治愈潜力的治疗策略。如果因为年龄、配型或其它原因不能够在CR1之后进行异体干细胞移植，那么，部分没有骨髓侵犯的患者也可以考虑自体干细胞移植，移植后可能还需要做一些维持治疗。

未来，改善BPDCN预后的主要的努力方向有三：第一，在诱导治疗阶段联合靶向药物（硼替佐米，Venetoclax等）提高缓解率；第二，CD123靶向药(Elzonris已在国外获批上市）；第三，以CD123为靶点的CAR-T（国外已经有成功的个例）。

总而言之，BPDCN的治疗非常具有挑战性，但并不是完全没有机会。