慢淋/套淋的难处调查，呼吁纳入罕见病名录

孔雀河

2017 年 1 月，国家卫计委医政医管局发布罕见病名录（2017 版）征求意见稿。正式发布后，中国将首次拥有最具权威、最高层面的有关中国罕见病的官方目录，将为中国罕见病科研、药物注册审评及医保提供最直接的依据。

罕见病不仅仅是大众常规印象中的可能造成外观身体残疾性变化的一类疾病，而是指流行率很低很少见的疾病，一般为慢性或严重性，常危及生命的所有疾病，如咱们淋巴瘤亚型中的慢性淋巴细胞白血病（下文简称慢淋）和套细胞淋巴瘤（下文简称套淋）在美国和欧盟均被纳入罕见病目录。

罕见病的治疗现状

由于罕见病的发生机率很低，专注于罕见病治疗药物研发的机构或药企有限。此外，当前的罕见病治疗药物多数为国外研发成果，因此药品准入常规审批需要的时间限制也滞后了罕见病患者的治疗；而且即便在罕见病药品进入中国市场后，因为价格昂贵，如未能进入医保或商业保险，患者家庭仍无力承担。

这些还只是慢淋和套淋患者面临的一系列问题中的一部分，除此之外，慢淋因为其不可治愈易复发的疾病特性给患者造成长期的沉重的思想负担，套淋目前尚无标准治疗方案，且高度的复发性和治疗毒性对患者的生活质量产生重大负面影响。

纳入罕见病的意义

2017年 5 月，国家食药监总局（CFDA）发布《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策》的征求意见。其中提出，罕见病治疗药物和医疗器械申请人可提出减免临床试验申请，加快罕见病用药医疗器械审评审批。这一系列政策的推出，会加快罕见病创新药物到达中国患者的步伐，让更多的罕见病患者享受到先进的创新治疗药物。

呼吁慢淋和套淋纳入罕见病的倡议

在今天，这个淋巴瘤治疗新药快速发展的时代，为了让慢淋和套淋患者能早日获得更新更有效的治疗药物，为了让带来治疗变革的新药能早日进入医保范围，减少给家庭造成的经济负担和给患者造成的心理负担，淋巴瘤之家呼吁罕见但不少见的慢淋和套淋的患者和家属朋友们加入“呼吁慢淋和套淋纳入罕见病”的行动中，为慢淋和套淋纳入中国罕见病名录发声、呐喊、助力！

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