给CaRT临床试验公司的一个建议

洪飞 · 发表于 2024-7-9 07:04:13

我们在日常和病友的交流中发现，CaR-T临床试验的筛选流程缓慢，提取淋巴细胞需要在复核完病理，做完各项检查都基本符合后，才开始，将近会需要两周左右患者才能进入采集淋巴细胞阶段，再一周左右才能培养好细胞，也就是一个患者三周才能上CAR-T（未算重做病理的时间）

这样的结果我们都可以预料，对于有TP53突变，双打击，肿瘤本身已经达到5CM左右的，三周时间肿瘤可能会发展迅速，在采集淋巴细胞前又不能接受干预治疗，对疾病控制以及后期治疗效果都有影响。

那么该怎么办呢？我们建议：对初步符合临床试验的患者，先行淋巴细胞的采集和培养，再开展入组的各项筛选工作，这样的话，细胞培养好了，检查也都完善了，符合入排的就可以开始清零上CAR-T治疗了，对于不符合的患者，细胞冻存，等待再次筛选机会。

我们国家药监局倡导以患者为中心的指导意见已经发布有一段时间了，但是真正落实的企业不多，以流程为中心依然是临床试验的普遍状态，真正以患者为中心的优化工作希望我们的创新药研发企业能开展起来，落地起来。

来自苹果APP客户端

洪飞 · 发表于 2024-7-9 08:06:49

不具名的大B叔发表于 2024-07-09 07:52
你的建议是很好的站在患者受益的角度思考的，而对药企而言，试验过程中采集和培养是投入较大的部分，而参与筛选的患者群可能是十选一或几十选一，如果都先按采集和培养来，不符合药企研发新药的成本控制原则。而且如果未筛选上的细胞冻存也是按天收取保存费，超低温设备保存细胞的费用不菲，不是所有的参与者都愿意承担的，到时候如何处置？
临床试验流程上只有从压缩各种审核审批时间才是可行思路，免费的午餐有时候也有代价的。

你说的这个十选一甚至几十选一的数据可能并不准确，在签署知情同意前，其实已经根据现有报告做出基本十拿九稳的把握签患者筛选了，因此对基本符合的患者先行采淋，企业并不会增加太多成本，反而避免了患者疾病进展过快，而筛选失败的风险。每失败一个患者，企业投入的时间，人力物力成本其实更大。每加快一点研究速度，企业就能更快回收研发成本。因此，提前采淋是一项企业可以考虑的优化措施。

来自苹果APP客户端

怎么没有了心情 · 发表于 2024-7-9 10:25:28

入组医生先评估了一下！说符合！签同意书！如果检查的同时把T细胞采集了！这样时间缩短！一边等报告一边等T细胞！两不担误！现在是先医生评估了条件可以不行！签同意书检查再来一遍！再等数据报告一二周后再采T！采T后再等二三周进行回输！可能病情都在等待中发生严重！焦虑的都是患者和家属！表达能可能不太清楚

来自安卓APP客户端

洪飞 · 发表于 2024-7-9 09:02:54

蒋小伟发表于 2024-07-09 08:50
更建议出个复发险，新药多没钱治疗也是个问题

如果复发是一个低概率事件，那么保险设计是相对可行的，比如5%以下，甚至更低，但如果复发的是高概率事件，那么承担复发带来的出险赔付金就会很高，用保费难以维系这个保障池稳定的状态。而愿意购买复发险的恰恰是高危，高复发风险群体，所以保险产品设计会很困难。之前有乳腺癌复发保险，是比较成功的，复发风险低，群体又足够大，而淋巴瘤，群体小，复发风险高，保险设计还要探索。

来自苹果APP客户端

洪飞 · 发表于 2024-7-9 08:11:50

再说说冻存，费用是研发企业承担，并非患者承担的。

来自苹果APP客户端

不具名的大B叔 · 发表于 2024-7-9 07:52:18

你的建议是很好的站在患者受益的角度思考的，而对药企而言，试验过程中采集和培养是投入较大的部分，而参与筛选的患者群可能是十选一或几十选一，如果都先按采集和培养来，不符合药企研发新药的成本控制原则。而且如果未筛选上的细胞冻存也是按天收取保存费，超低温设备保存细胞的费用不菲，不是所有的参与者都愿意承担的，到时候如何处置？
临床试验流程上只有从压缩各种审核审批时间才是可行思路，免费的午餐有时候也有代价的。

来自安卓APP客户端

Tomwang-青岛 · 发表于 2024-7-9 07:40:13

又是一篇热度高的文章

来自安卓APP客户端

kkroy7 · 发表于 2024-7-9 07:07:14

那些公司能看到么。

洪飞 · 发表于 2024-7-9 07:11:02

kkroy7 发表于 2024-07-09 07:07
那些公司能看到么。

你猜

来自苹果APP客户端

kkroy7 · 发表于 2024-7-9 07:29:47

洪飞发表于 2024-07-09 07:11
你猜

相信组织，一定能看见。

来自安卓APP客户端

ariron · 发表于 2024-7-9 08:34:16

支持！

来自苹果APP客户端

蒋小伟 · 发表于 2024-7-9 08:50:51

更建议出个复发险，新药多没钱治疗也是个问题

来自安卓APP客户端

Jane曼曼 · 发表于 2024-7-9 09:33:04

支持

来自苹果APP客户端

洪飞 · 发表于 2024-7-9 10:49:11

怎么没有了心情发表于 2024-07-09 10:25
入组医生先评估了一下！说符合！签同意书！如果检查的同时把T细胞采集了！这样时间缩短！一边等报告一边等T细胞！两不担误！现在是先医生评估了条件可以不行！签同意书检查再来一遍！再等数据报告一二周后再采T！采T后再等二三周进行回输！可能病情都在等待中发生严重！焦虑的都是患者和家属！表达能可能不太清楚

理解你们的心情！

来自苹果APP客户端

byebye086 · 发表于 2024-7-9 10:49:18

不具名的大B叔发表于 2024-07-09 07:52
你的建议是很好的站在患者受益的角度思考的，而对药企而言，试验过程中采集和培养是投入较大的部分，而参与筛选的患者群可能是十选一或几十选一，如果都先按采集和培养来，不符合药企研发新药的成本控制原则。而且如果未筛选上的细胞冻存也是按天收取保存费，超低温设备保存细胞的费用不菲，不是所有的参与者都愿意承担的，到时候如何处置？
临床试验流程上只有从压缩各种审核审批时间才是可行思路，免费的午餐有时候也有代价的。

用免费的午餐怕是不妥呢

任何一个药上市都离不开千千万万的受试者，甚至有一些药是付费让受试者实验的。

来自苹果APP客户端