Castleman病（2019.05.16）

橙色雨丝

口服沙利度胺-环磷酰胺-泼尼松治疗多中心Castleman病的2期研究

Lu Zhang, Ai-lin Zhao, Ming-hui Duan, Zhi-yuan Li, Xin-xin Cao, Jun Feng, Dao-bin Zhou, Ding-rong Zhong, David C. Fajgenbaum and Jian Li

摘要：

特发性多中心Castleman病（iMCD）是一种罕见的淋巴增殖性疾病。抗白介素-6疗法中所使用的siltuximab目前尚未普及，并且对大约一半的患者来说无效，因此，迫切的需要找到替代的治疗手段。在首个不针对白介素-6信号通路的iMCD临床试验中，我们在初治的iMCD患者中尝试了沙利度胺-环磷酰胺-泼尼松（TCP）的方案。这项单中心、单臂、2期研究纳入了25位在2105年6月到2018年6月期间确诊的iMCD患者。TCP方案（沙利度胺每天100mg，持续两年；口服环磷酰胺每周300mg/m2，持续一年；泼尼松一周两次，每次1mg/kg，持续一年）治疗的时间为两年或直到治疗失败。试验的主要终点是肿瘤和症状缓解持续超过24周。12位患者（48%）达到了主要终点并且没有复发，3位患者（12%）疾病稳定，10位患者（40%）评估为治疗失败。即使把所有患者都考虑进来，在中位症状评分、白介素-6水平、血红蛋白、血沉、白蛋白和免疫球蛋白等指标上都有显著的改善。在所有对治疗有应答的患者中，异常指标的中位水平都有显著改善，全部在治疗后回到了正常水平。方案的可耐受性良好。1位患者死于肺部感染，另1位患者出现3级不良反应（皮疹）；2位患者因疾病进展而死亡。预计的1年无进展生存率和总生存率分别为60%和80%。对于初治的iMCD患者，TCP方案是一个有效和安全的方案，特别是当siltuximab不可获得的时候。这项研究注册在www.clinicaltrials.gov上， 注册号为NCT03043105。

橙色雨丝

解读：

这是一项由北京协和医院血液科开展的临床研究，在此先对发起和参与这项研究的专家和医生表示感谢。

多中心Castleman病是一种罕见的淋巴增殖性疾病，介于良恶性之间，目前没有标准的治疗方法，一般参照B细胞淋巴瘤来治疗，但总体来说效果不够理想。特发性多中心Castelman病（iMCD）中的这个“特发性”，其实意思就是到目前为止我们还不知道发病的原因到底是什么，某些与HIV病毒感染相关，有些与HHV-8病毒感染相关，也有些与两者同时相关，但是，还有很多患者与这两种病毒的感染都没有关系，不过几乎所有的iMCD患者都存在白介素-6的失调，因此，白介素-6拮抗剂siltuximab成为了iMCD治疗的一个主要手段。但是，在临床试验中，siltuximab的有效率大约也只有一半左右，另外，这个药目前在国内还未上市，对于很多患者来说是不可及的。TCP方案的出现，为这部分患者提供了一个很好的解决方案，首先它是全口服的，非常方便；其次价格低廉，不存在因资金受限而不可行的问题；第三，有效率不低，也在一半左右；最后，在安全性上没有什么问题，绝大多数患者都可以耐受。应该说，这是一项很有临床意义的研究。

柒月

雨丝大神，您对TCP和化疗哪种方案更认可呢？

橙色雨丝

柒月 发表于 2019-7-29 23:52
雨丝大神，您对TCP和化疗哪种方案更认可呢？

具体情况具体处理，不是哪个更好的问题。

柒月

橙色雨丝 发表于 2019-7-30 08:48
具体情况具体处理，不是哪个更好的问题。

谢谢回复，协和医院似乎不用化疗的方案

huaqing

大神、我现在也被查出这个病，没方向了，能指点一下吗？

橙色雨丝

huaqing 发表于 2019-7-31 09:27
大神、我现在也被查出这个病，没方向了，能指点一下吗？

检查血清IL-6和VEGF，如果都没有显著升高，那么还是考虑IgG4相关疾病的可能性大一些，可以先用激素治疗试试看。

huaqing

橙色雨丝 发表于 2019-7-31 10:24
检查血清IL-6和VEGF，如果都没有显著升高，那么还是考虑IgG4相关疾病的可能性大一些，可以先用激素治疗试 ...

我进来查了蛮多血项不知道有没有这一项，方便加下微信吗？我的13476974727还有我今天去血液科了，那里医生让我吃药，不建议化疗。

点点妈妈

huaqing 发表于 2019-7-31 12:48
我进来查了蛮多血项不知道有没有这一项，方便加下微信吗？我的13476974727还有我今天去血液科了，那里医 ...

你的结果已经出来了？

huaqing

点点妈妈 发表于 2019-7-31 12:53
你的结果已经出来了？

出来了、罕见病，不晓得怎么办了。

点点妈妈

huaqing 发表于 2019-7-31 12:58
出来了、罕见病，不晓得怎么办了。

问问周教授，看周教授怎么说

huaqing

点点妈妈 发表于 2019-7-31 13:43
问问周教授，看周教授怎么说

不问了，各有各的说法、我选择吃药、心里舒服一点

li5379

请问有这个病的群吗

柒月

li5379 发表于 2019-8-3 14:29
请问有这个病的群吗

有，可以告诉我微信，拉你进去

li5379

柒月 发表于 2019-8-4 07:54
有，可以告诉我微信，拉你进去

tete07

柒月

橙色雨丝 发表于 2019-7-31 10:24
检查血清IL-6和VEGF，如果都没有显著升高，那么还是考虑IgG4相关疾病的可能性大一些，可以先用激素治疗试 ...

雨丝老师，VEGF是查什么？协和医院开的一套检查里似乎没有这个血清。

橙色雨丝

柒月 发表于 2019-8-9 15:34
雨丝老师，VEGF是查什么？协和医院开的一套检查里似乎没有这个血清。

血管内皮生长因子

橙色雨丝

柒月 发表于 2019-8-9 15:34
雨丝老师，VEGF是查什么？协和医院开的一套检查里似乎没有这个血清。

血管内皮生长因子

橙色雨丝

柒月 发表于 2019-8-9 15:34
雨丝老师，VEGF是查什么？协和医院开的一套检查里似乎没有这个血清。

需要与IGG4相关疾病鉴别的时候才考虑做这一项。

柒月

橙色雨丝 发表于 2019-8-9 15:44
需要与IGG4相关疾病鉴别的时候才考虑做这一项。

谢谢