Ibrutinib获得FDA批准用于治疗套细胞淋巴癌

洪飞

当地时间2013年11月13日，Ibrutinib的先期开发者Pharmacyclics公司在其网站主页宣布，美国食品药品管理局（USFDA）已批准Ibrutinib（商标名 IMBRUVICA）作为套细胞淋巴癌的单个治疗药物，适用于之前用其他手段治疗过的套细胞淋巴癌患者，标志着该药物正式进入市场化运营阶段。

Ibrutinib早先由Pharmacyclics公司单独开发。2011年，强生（JNJ）旗下子公司杨森制药（Jassen）通过先期支付1.5亿美元而获得与Pharma -cyclics公司合作开发的权利。这款药物于今年2月份已被FDA授予突破性治疗药物资格。杨森制药于7月份向FDA提交了这款药物的上市申请，该药物用于治疗两种B细胞恶性肿瘤，即作为二线治疗药物用于慢性淋巴细胞性白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)和套细胞淋巴癌(MCL)治疗。10月份，杨森制药再次宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了抗癌药物Ibrutinib的上市许可申请（MAA），寻求批准用于上述三种血液性肿瘤的治疗。

此次Ibrutinib用于治疗套细胞淋巴癌获得批准是在对111名之前经历过治疗的患者进行全面试验的基础上做出的。药物效用结果显示，Ibrutinib在上述111名被试中的总体应答率高达65.8%，完全应答率达到17%，另有49%的患者为部分应答。持续应答时间的中值为17.5个月。

美国每年大约有1.6万人被诊断为慢性淋巴细胞性白血病，目前该疾病的标准治疗通常是化疗。然而，好多慢性淋巴细胞性白血病老年患者无法容忍激进的治疗，而染色体17p缺失引起的恶性肿瘤患者通常对治疗没有响应。在临床试验中，Ibrutinib已证实有较高的总体响应和持续响应，不论染色体17p状态如何。因此，Ibrutinib的批准将为相关的患者带来福音。

早先有分析师已预测Ibrutinib所有适应症的年销售峰值将会达到大约5亿美元，其最大销售份额可能来自慢性淋巴细胞性白血病适应症，而目前该适应症正在进行三项期临床试验。Ibrutinib在治疗套细胞淋巴癌领域的首先批准相信会让处于III临床试验的其他几种适应症被批准的希望大增。

关于Ibrutinib

Ibrutinib是一种名为Bruton’s酪氨酸激酶（BTK）抑制剂的首创新药。BTK是细胞生理活动中的一个重要蛋白，参与介导调控B细胞成熟和生存的胞内信号通路。在恶性B细胞中，B细胞受体信号通路过度活跃，该信号通路即包括BTK。Ibrutinib能够与BTK形成强有力的共价键，从而抑制恶性B细胞中过度活跃的细胞生存信号的传输，从而达到抑制肿瘤生长和转移的效果。