世界上第一个使用 PD1 免疫疗法的孩子 2018-04-08 Kathy 丁香园

六日

「妈妈，为什么要折这么多纸鹤？」 六岁的弟弟问。
「我们把两千只纸鹤挂出去，可以为很多生病的小朋友募捐到钱，给他们买玩具，好不好？」
「是和哥哥一样生病的小朋友吗？」
「是的。」
「哥哥有一天会回来和我们一起折纸鹤吗？」
我扭过头，眼泪掉下来。
「我知道，哥哥长翅膀啦，和上帝在一起呢。」
弟弟脸上没有悲伤。
这是我十岁的儿子 Joey，小名土土。
土土从小热爱折纸、画画、玩乐高，是城里青年交响乐团里年纪最小的小提琴手，一个聪明快乐的孩子。
2013 年 3 月，晴天霹雳，土土九岁生日例行体检中，儿医摸到腹部有肿块。B 超显示左肾肿瘤，全身检查发现肿瘤已扩散到胸腔和颈部。肿瘤穿刺活检切片送往各大癌症医院。经过一个多月的诊断，最终确诊为罕见的 xp11.2 易位/TFE3 基因融合肾癌。
一个活泼好动、爱跑步和踢足球的孩子，没有任何症状，竟然已全身充满癌细胞。
我们的世界坠入深渊，我们绝望、无助，还有愤怒。
第一个用 PD1 免疫疗法的孩子
「妈妈，什么叫肿瘤？」土土问。
「你的身上长了一个肿块，切掉就好了。」我说。
「那是癌症吗？」他问。
「是的。我们一起努力，把病治好。」我心痛得几乎说不出话。
2013 年 4 月，在八个小时的手术后，土土的左肾和肿瘤被切除。术后的一年中，他一样天天上学，踢足球，拉琴。
他的乐观和坚强是我们的希望。
这一年，土土使用了五种口服化疗药，两次注射化疗，可是所有的药物治疗都失败，没能阻挡淋巴转移的肿瘤生长。2014 年 1 月第二次手术也失败，医生无法切除肿瘤。
土土的身体日渐虚弱。
「妈妈，我为什么现在不能跑步了？我想跑步，我想踢球！」
这世上还有什么比眼睁睁地看着自己的孩子喊痛，而无法替他去痛更残忍的事？
土土和朋友们参加为儿童癌症募捐的活动
2014 年 4 月，我向美国六家药厂申请使用 PD1 免疫疗法。PD1 免疫疗法挽救了很多成年肾癌病人的生命，但是儿童临床试验还未开始。我们的请求得到了佛州两位议员、司法部长和社会各界的支持。
2014 年 9 月 4 日，美国 FDA 终于批准该药上市。10 月我们飞往辛辛那提儿童医院开始注射。土土成为世界上第一个使用 PD1 免疫疗法的孩子。
第二针注射后，CT 报告显示肿瘤停止了生长。
我们，看到了希望。
「妈妈，我出院回家过圣诞节吧！」
没有想到，2014 年 11 月 24 日，土土仅有的一个肾突然停止工作，进入昏迷。两天后，他永远地离开了我们。
没有一点痛苦，他就那样在我的怀里睡着了，再也没有醒来。
那一天，是感恩节的前夜，我的灵魂被永远地带走了，我的心被永远地刺进了一个洞，那么残忍地被削掉了一块，和他一起去了天堂。
感恩节那天，我们捐出了他的两只眼角膜。很快它们被移植到两个成年人的眼睛里。
我的孩子，以另外一种方式，继续关注着这个世界。
成立了儿童癌症基金会
土土得的易位性肾癌是近年来才开始被逐渐认识的新肾癌亚型，发病率较低，好发于儿童和青少年，但在美国没有任何专门针对儿童易位性肾癌的研究。而我身边，2014 年下半年短短几个月，有三个孩子被这种肾癌夺去生命。
我们想改变，想帮助别的孩子。
「哥哥长翅膀了，哥哥和上帝在一起！」每当有人提起土土的名字，弟弟总是这么说。
于是，2015 年初，我们在美国成立了「土土的翅膀儿童癌症基金会」（Joey's Wings Foundation）。
基金会旨在资助儿童肿瘤医生和研究人员，推进提高儿童癌症，尤其是儿童肾癌的治疗方案和治愈率。
土土热爱折纸，所以基金会的标志是一只纸鹤。
土土不在了，我的生活一片黑暗，那是永无止尽的黑暗。但是这黑暗中始终有一只纸鹤在指引着我们，继续他未走完的路。
2015 年 3 月，基金会举行了第一届五千米长跑募捐活动。志愿者们在短短的两个月内，策划和组织了由五百多人参加的长跑。人们从四面八方赶来。那次活动，我们为儿童肾癌的研究筹集了两万多美金的善款。
就这样，每年的三月，在土土生日的美好春天里，在美国各地，有一群人，带着土土的梦想，为和癌症抗争的儿童而奔跑。有人告诉我：「感觉土土一直在我们中间奔跑呢！」
受捐助的肾癌儿童 Jack
我们通过长跑、慈善晚宴、数学竞赛、拍卖会、纸鹤义卖等活动筹集资金，除了用于儿童肾癌的研究，还资助肾癌儿童家庭，为儿童医院提供推拿项目，向患病儿童赠送玩具。
每一次活动，总有人对我说：「我们能感觉的到，土土活在我们的心中。」
2016 年，我们基金会与约翰·霍普金斯医院合作，建立第一个国际易位性肾癌肿瘤库，收集儿童肾癌肿瘤标本。
我们还资助他们对易位性肾癌肿瘤进行全基因检测，旨在发现变异基因以便日后靶向治疗研究。
2017 年春，我们完成了基金会成立以来最大的一笔捐赠，把 10 万美金捐赠给美国德州大学西南医学中心肾癌实验室，成立了以土土的名字命名的专项 Xp11.2 易位/TFE3 基因融合相关性肾癌研究项目。
实验室把土土生命中的最后一幅画，一幅未完成的《龙》挂在了中心的大楼。
他们说：
「这条龙代表土土的生命为这个世界所做的贡献。他创造了这条龙，并且用尽他生命的全力来作画。剩下的部分要通过土土的翅膀基金会资助的癌症研究来完成。
这幅画本不是让土土一个人来完成的，而是要让这个世界来完成。生命的意义不在于长短，而在于生命价值的延续。土土他做到了，通过他的父母和基金会他做到了，他的生命是永恒的。」
成功推动立法
从全球范围来看，每一天有 250 名儿童死于癌症，一年有 9 万多名儿童死于癌症。
一个孩子的癌症诊断和长期治疗，对孩子和家庭造成毁灭性的打击。但儿童癌症研究经费严重不足，导致在过去的二十年里，美国政府只批准了四种针对儿童癌症的新药。医药公司对儿童癌药品研究的投资几乎为零。
作为父母，我无法接受这些数据。这是血淋淋的数据，这是无视幼小生命的数据。
我的孩子已经成为数据的一部分，我无法唤回他的生命。但是，如果每一个民众意识到儿童癌症的存在，就会增加儿童癌症的研究经费，就能够促进对各种儿童癌症的治疗。
这样我们就会知道，孩子们没有就这么被遗忘。
2017 年 5 月，我带上金色的纸鹤，代表加州参加了在国会举行的议员见面会。我请求政府通过将大大促进儿童癌症药品研究的法案  Race For Childhood Cancer Act (RFCCA)，增加儿童癌症研究经费。
在七场与议员们的会谈中，我给他们介绍了基金会的使命和土土的故事，最后我递给他们一只纸鹤。
2017 年 8 月 18 日，美国总统特朗普在经过众参两院一致通过后，将 RFCCA 写进美国法律。该法律授权美国食品药品监督管理局（FDA）要求药厂在研发成年人癌症用药时，如果该药的分子靶点和一儿童癌症相关，那么药厂必须也研发其相关的儿童癌症用药。同时药厂因为不得不研发儿童癌症用药，必将增加儿童癌症研究经费。
RFCCA 是美国历史上最伟大的儿童癌症药品法律之一，它的通过虽然无法换回土土的生命，但是在向挽救许许多多儿童生命的未来迈出了重要一步！
2017 年 9 月，儿童癌症意识月，在加州圣地亚哥儿童博物馆的大厅里悬挂着 2000 只纸鹤。
每一只纸鹤代表一个被癌症夺去生命的孩子。它们在继续述说着土土的故事，唤醒民众的儿童癌症意识。
有很多国内的朋友和亲人们对我说：「不要活在过去，要向前看。」
我对他们说，正是因为我活在现在，活在孩子们的未来，才会有土土的翅膀基金会。
纪念这个孩子，不是因为他的父母活在痛苦的过去，而是因为我们想在自己有限的生命里延续这个孩子的生命，以帮助更多像他这样的孩子，挽救生命。
只有大家一起努力，一起，才能完成土土未走完的路。
在土土去世前的一个月，他在医院录制了一段由他的心脏跳动声组成的乐曲，乐曲的开头是土土自己说的话：
「我选择了 『Hit it』 这首歌做为我的主打歌，因为这首歌让人向上，充满活力。它让我感觉到没有什么能够阻挠我，它让我感觉可以做我想做的一切。」
「I chose the song 『Hit it'』as my themesong because it’s upbeat and energized. It makes me feel like nothing can stop me. It makes me feel like I want.」
上面这张照片中，拿着纸鹤风铃的小姑娘 Torri 今年三岁。
很开心，她战胜了白血病，已经康复了。
这，就是土土的故事。
本文首发自微信公众号「菠萝因子」

:开心每一天

真的感动，希望所有小朋友都没有病痛，健康快乐的成长

callofthewild

希望没有痛苦